PROJETOS DE PESQUISA
PROJETO 1
Título: Eficácia da Terapia Gênica com AAV-9-CAPN1 em modelos pré-clínicos de paraparesia espástica hereditária
Objetivo: Avaliar a eficácia da terapia gênica com uso do vetor viral adeno-associado tipo 9 (AAV-9) modificado para carrear a calpaína-1 para o tratamento da SPG76 em modelos pré-clínicos, e avaliar a história natural da SPG76.
PROJETO 2
Título: Genômica Funcional para a Confirmação e Descrição de Novas Doenças Neurodegenerativas no contexto do Sistema Único de Saúde.
Objetivo: Implementar uma estratégia que combina tecnologias avançadas de bioinformática, biologia molecular e celular para a confirmação e descrição de novas associações gene-fenótipo, utilizando as axonopatias hereditárias como exemplo de doenças neurodegenerativas.
